New
product-image

罕见形式盲症的基因治疗价格:850,000美元

Special Price 作者:席迷羽

费城在2017年10月4日的照片中,Albert Maguire博士在费城儿童医院检查了8岁的Misa Kaabali的眼睛当他接受基因疗法治疗时,米萨已经4岁了华盛顿 - 首次针对失明的基因治疗将为每位患者带来850,000美元的费用,使其成为世界上最昂贵的药物之一,并引发人们对即将到来的类似基因靶向治疗浪潮的承受能力提出质疑

Spark Therapeutics可以改善患有罕见基因突变的患者的视力,这种基因突变仅影响美国的几千人

此前,该疾病尚未得到治疗,最终导致成年后完全失明

定价问题围绕治疗产生了旋转,不寻常因素的数量 - 它旨在成为一次性治疗,对待极少数患者并代表医学突破之前,Spark建议Luxturna可能价值超过100万美元但该公司周三表示,在听到健康保险公司关于治疗承受能力的担忧之后,公司决定降低价格,特别是在美国,尤其是在美国,惊慌的药品价格令人震惊

来自患者,政治家,保险公司和医院的详细检查“我们希望能够平衡价值和负担能力方面的担忧与确保获得患者的负责任价格,”首席执行官Jeffrey Marrazzo在接受美联社采访时表示,Luxturna仍然非常昂贵与去年早些时候在美国批准的其他两种基因疗法相比,几乎所有其他药物都在全球市场上占有优势

制药业评论家称,成本稍低一点就是对持续存在的不可持续药物价格问题的分心

“该公司非常巧妙地说服了所有人将要收取一百万美元,所以现在他们被认为合理,“纽约Memorial Sloan Kettering癌症中心政策中心主任Peter Bach博士上个月批准Luxturna是美国首个针对遗传疾病的基因疗法它需要45分钟的手术,其中一根小针头可以替代基因导入视网膜,将眼球后部的组织转化为电信号,从而产生视力治疗费用为每次注射425,000美元该价格不包括手术费用,Spark估计费用在4,000美元至5,000美元之间治疗是未来几年内可能产生数十种基因靶向药物的新兴医学领域的一部分

与Luxturna一样,这些疗法通常打算服用一次,这是药物开发者争论的一个事实,几个月或几年甚至与其他一次性基因疗法相比Luxturna仍然是一个异常值去年批准的两种定制的血癌治疗基因疗法是pr冰冻在$ 373,000和$ 475,000许多老年人用于超罕见疾病的药物每年也花费数十万美元,并且可以很快超过一百万美元

例如,来自Biogen的一种叫做Spinraza的药物治疗罕见的神经肌肉疾病,费用为75万美元第一年的供应量以及随后几年的375,000美元该药物旨在终生服用药物价格在美国不受管制,因为它们在许多其他国家,因此制药商可以像其他任何制造商一样对其产品进行定价药物制造商历史上几乎没有他们收取的价格的解释除了引用开发药物的高成本以及许多药物在试验期间失败并且必须被放弃的事实然而,一些公司已经开始提供更详细的推理,因为对药物价格的反弹已经成长得更加激烈总部位于费城的Spark Therapeutics公司表示,终生失明的成本 - 包括收入损失和看护人工资可能会轻易超过100万美元并非所有人都同意这一观点即使在85万美元的基础上,一个小组的初步分析也发现,该药的价格必须低得多,才能成为一个很好的价值非营利性临床和经济评估研究所该药物将维持患者10年的视力

然而,斯帕克斯预计,如果不是终生的,该药物的作用是持久的,尽管它只追踪患者约四年

该团队的主任Dr Steven Pearson表示,支付尚未显示持久效益的基因疗法将是一个持续性问题“如果支付将一次完成,将会产生真正的负担能力担忧,如果我们对多长时间没有很大的信心“他表示,至少有一种在海外销售的基因疗法已经超过了100万美元的价格门槛,这是针对在欧洲推出的一种罕见蛋白质疾病的治疗

制造商uniQure由于缺乏需求,去年停止了该疗法的销售它在美国从未被批准过

与美国的大多数处方药一样,Luxturna的大部分直接成本将由保险公司承担 - 而不是患者 - 包括私人计划和政府计划

对于患者,Spark表示,它将涵盖所有失效药物,获得药物所需的口袋费用,包括运送到经过培训的医院接受注射鉴于Luxturna的联邦批准和强有力的研究结果,专家们说美国i nsurers可能会涵盖该药物Spark将试图通过向保险公司提供非常规支付计划来转移一些定价担忧在与非营利性保险公司Harvard Pilgrim的一项安排下,如果患者没有经历预期的视力改善,Spark将退还一些费用

公司没有透露将赔偿多少钱给保险公司,该保险公司涵盖新英格兰地区超过一百万的人士

斯帕克表示,它还在讨论一项保险公司将在几年内分期付款的建议

该构想适用于政府计划,如医疗保险和医疗补助计划,为穷人和老年人提供健康保险(AP)